Tip 1 diyabet hastası bir adam, genetiği değiştirilmiş hücre nakilleri aldıktan sonra, ilaçlara ihtiyaç duymadan kendi insülinini üreten ilk hasta oldu.

Bu ay New England Journal of Medicine’de yayınlanan vaka, dünya çapında 9,5 milyon insanı etkileyen hastalığın tedavisinde potansiyel bir atılım anlamına geliyor.

Tip 1 diyabet, bir hastanın bağışıklık sisteminin pankreasında bulunan ve kan şekeri seviyelerimizi düzenleyen hormon olan insülini üretmekten sorumlu olan adacık hücreleri adı verilen özel hücreleri yok etmesiyle ortaya çıkar. Bu durum, düzenli sentetik insülin dozlarıyla kontrol altına alınabilir, ancak kesin bir tedavisi bulunmuyor.

Adacık hücre nakilleri, tip 1 diyabet hastaları için daha uzun süreli bir insülin kaynağı sağlayabilir. Ancak, nakilden sonra hastanın bağışıklık sistemi yeni organı yabancı bir cisim olarak algılayabilir ve nakledilen dokuyu tahrip edebilecek bir tepkiyi tetikleyebilir. Sonuç olarak, nakil hastaları yaşamları boyunca bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar kullanmak zorunda kalır ve bu da onları enfeksiyonlara karşı savunmasız hale getirir.Bu engellerin üstesinden gelmek için İsveç ve Amerika Birleşik Devletleri’ndeki bilim insanları, alıcının bağışıklık sistemi tarafından reddedilmeyi baskılamak için CRISPR teknolojisi kullanılarak genetiği değiştirilmiş bir donörün pankreasından adacık hücreleri naklettiler. Bu, tedavinin bir insan üzerinde test edildiği ilk sefer.

Yazarlar makalelerinde, çalışmalarının henüz başlangıç aşamasında olmasına rağmen, alıcının bağışıklık sisteminden kaçacak şekilde nakil hücrelerinin genetiğinin değiştirilmesinin, bağışıklık sistemi tarafından yeni hücre veya organların reddedilmesini önlemek için değerli bir araç olduğunu öne sürdüğünü belirttiler.

Diyabete Çözüm Olabilir Mi?

Bu yeni yaklaşımda, araştırmacılar bağışlanan hücrelerin genetik kodunda üç değişiklik yaparak bağışıklık tepkisi verme olasılıklarını azaltmak için CRISPR kullandılar.

Bu düzenlemelerden ikisi, beyaz kan hücrelerimize bir hücrenin yabancı olup olmadığı konusunda sinyal gönderen hücrelerin yüzeyindeki protein seviyelerini düşürdü. Üçüncü bir düzenleme ise CD47 adı verilen ve diğer bağışıklık hücrelerinin saldırısını engelleyen bir proteinin üretimini artırdı.

Genetiği değiştirilmiş hücreler daha sonra adamın ön koluna enjekte edildi. Adamın vücudu değiştirilmiş hücrelere dokunmadı ve hayatta kalan hücreler normal şekilde insülin üretti.

Adam düşük dozda düzenlenmiş hücreler almış ve hala günlük insülin tedavisine ihtiyaç duyacak olsa da, vaka, işlemin güvenli bir şekilde yapılabileceğini gösteriyor.

Araştırmacıların bir sonraki adımı, hücrelerin uzun vadede hayatta kalıp kalamayacağını belirlemek için takip çalışmaları yürütmek; bu da hastalığın yönetimini kolaylaştıracak ve potansiyel olarak bir tedavi sağlayacak. Ayrıca, yaklaşımın diğer hastalarda işe yarayıp yaramadığını belirlemek için daha fazla test yapmaları gerekiyor.

Derleyen: Damla Şayan