Bilim insanları, primatlarda görme kaybını tersine çevirebilen yeni bir gen terapisi geliştirerek potansiyel olarak insanlarda da uygulanabilecek tedaviler için zemin hazırladı.
Geçtiğimiz ay Harvard Tıp Fakültesi ve biyoteknoloji şirketi Life Biosciences’tan bir grup bilim insanı, yeni bir yaklaşımın gözleri lazerle hasar gören primatlarda görme işlevini geri kazandırmak için genetik işaretleri yeniden programlayabildiğini gösteren klinik öncesi verileri duyurdu.
Ekip, özünde hücreleri kısmen yeniden programlayarak daha genç bir duruma dönmelerini sağlayabilecek özel kimyasalları primatların gözlerine enjekte etti.
Çalışmada on primat yer aldı; bunlardan altısına yeni gen terapisi uygulanırken dördünün gözlerine kontrol solüsyonu enjekte edildi. Beş hafta boyunca tedavi gören primatların gözleri ışık uyarımına çok daha iyi yanıt verdi. Gözlerindeki sinir liflerinin sağlığı da önemli ölçüde iyileşti; bu da görmenin geri kazanılmasıyla tutarlı işaretler.
Genel amaç, “arteritik olmayan anterior iskemik optik nöropati (NAION)” adı verilen, esasen inmeye eş değer olan ancak göz için ani görme kaybıyla sonuçlanan belirli bir göz bozukluğunu ele almaktı.
Çalışmanın eş lideri ve Harvard’da oftalmoloji doçenti olan Bruce Ksander, bir basın bülteninde, “NAION, 50 yaşın üzerindeki kişilerde akut optik nöropatinin en yaygın nedenidir, ancak şu anda etkili bir tedavisi yok.” dedi ve yeni tedavinin “primatlar için NAION modelinde bozulan görme işlevinde önemli ölçüde iyileşmeye yol açabileceğini” ekledi.
“Bu potansiyel, sadece NAION’da değil, yaşlandıkça retinal ganglion hücre disfonksiyonunun bir sonucu olarak ortaya çıkan diğer oftalmik hastalıklarda da hücresel gençleştirme için yeni fırsatların kilidini açıyor.”
Benzer bir tekniğin insanlarda etkili olup olamayacağını belirlemekten hâlâ çok uzak olsak da -ayrıca araştırmacıların sonuçları henüz yayınlanmadı ve genel değerlendirmeden geçmedi- bu umut verici bir ilk adım.
Life Biosciences’ın bilim baş sorumlusu Sharon Rosenzweig-Lipson yaptığı açıklamada, “Bu yaklaşımın NAION’un ve hatta görme alanının çok ötesinde etkileri var. Yaşlanma hastalıklarını ele almak ve insan sağlığını iyileştirmek için bilimsel platformumuzun sürekli gelişimini destekleyen verileri paylaşmaktan memnuniyet duyuyoruz.” dedi.
Derleyen: Görkem Süner
