- MIT Technology Review’a göre Çin’deki bilim insanları, çığır açan bir deneyle, sağır çocukları yeni bir genetik tedaviye tabi tuttuktan sonra onlara duyma yeteneği kazandırabildiklerini iddia ediyor.
- Deneydeki hedef, diğer sağırlık türlerine kıyasla daha nadir görülen bir sağırlık tipi üzerine olsa da işitme sorunu temelli tüm hastalıkların tedavisi için umut vadediyor.
Bilim insanları, zararsız bir virüsü yeni genetik kodlarla değiştirdiklerini ve daha sonra ortaya çıkan virüsleri çocukların kokleasına (kulakta sıvı ile dolu spiral şeklinde bir boşluk) enjekte ettiklerini söylüyor. İddiaya göre bu deney, tedaviyi alan beş çocuktan dördünde işitmeyi tetikledi.
Virüslere yerleştirilen genetik materyal, iç kulaktan beyne bilgi gönderme süreci için gerekli olan “otoferlin” geninin bir kopyası. Otoferlin geni bozukluğu olan kişiler, dünya çapında doğuştan sağırlığın yüzde 1 ila 3’ünü oluşturuyor.
Şangay Fudan Üniversitesinden bilim insanı ve baş ve boyun cerrahı Yilai Shu, MIT Tech’e yaptığı açıklamada; modifiye edilmiş virüslerin kulağa enjekte edildiğinde kusurlu genin yerini alarak çocuklara tipik bir işitme yeteneğinin yüzde 60 ila 65’ini kazandırdığını söyledi.
Tedavi nadir görülen bir sağırlık türünü hedeflese de bilim insanları, bunun diğer doğuştan sağırlık türlerinde işitmenin yeniden sağlanmasının önünü açabileceğini düşünüyor.
Çin dışındaki diğer araştırmacılar da otoferlin genini hedef alan genetik tedaviyi geliştirmek için yoğun bir şekilde çalışıyorlar. Cambridge Üniversitesindeki bir proje ve 26 Ekim’de bir çocuğun kendi klinik denemesine katıldıktan sonra olumlu sonuçlar gösterdiğini söyleyen ilaç şirketi Regeneron’un bir başka projesi gibi.
Derleyen: Görkem Süner
