Kök hücre nakline dayalı bir tedavinin yakın zamanda yapılan klinik çalışması, doğrudan önünüzde gördüğünüz her şeyden sorumlu olan retinanın o kısmı olan, çok çalışan makuladaki kümülatif hasarı güvenli bir şekilde tersine çevirebileceğini buldu.

Bu kök hücre tedavisi insanlarda ilk kez test edildi ve bir faz 1/2a klinik çalışması olarak, araştırmanın ana odağı güvenlik ve etkinlikti.

Tedavinin mevcut tedavilerle karşılaştırıldığında etkinliği en azından 3. fazın sonuna kadar bilinmeyecek, ancak ön sonuçlar denemelerin devam etmesini sağlayacak kadar olumluydu.

Laboratuvarda daha önce yapılan testler, nakil sürecinin insan üzerinde denemelere devam etmek için yeterince güvenli olduğunu gösterdi: nakledilen kök hücreler retinal kimliklerini korudu ve herhangi bir tümör veya toksisite gözlenmedi.

Potansiyel olarak uygun 18 hastayı tarayan araştırmacılar, kuru tip yaşa bağlı makula dejenerasyonu teşhisi konmuş 71 ila 86 yaşları arasında altı gönüllüyü çalışmaya dahil etti.

Katılımcılardan üçünün genel olarak daha kötü bir görüşü vardı; görme keskinliği puanları 20/200 ile 20/800 arasında değişiyordu (bu da en iyi ihtimalle Snellen çizelgesindeki ilk ve en büyük harfi görebildikleri anlamına geliyor). Diğer üçünün puanları ise 20/70 ile 20/200 arasındaydı.

Daha az yaygın ve daha hızlı gelişen ‘ıslak’ makula dejenerasyonunun aksine, hastalığın ‘kuru’ formu, gözün ışığa duyarlı dokularını destekleyen retina pigment epitel hücrelerini (RPE’ler) tahrip eden küçük yağ ve protein birikintilerinden kaynaklanan kademeli bir görme kaybı.

Görme Yeteneğinde Artış Gözlemlendi

Tedavi, yeni RPE’ler üretebilen bir göz bankasından alınan kök hücrelerin cerrahi olarak nakledilmesini içeriyor.

Deneyin her katılımcısına tek bir enjeksiyonla nispeten düşük bir dozda 50.000 RPE kök hücresi verildi. Hücreler, hastaların en fazla hasarlı gözündeki üst temporal makula retinasının altına yerleştirildi.

Sonuç olarak, çalışma tedavinin güvenli olduğunu ve kök hücre nakillerinde bazen ortaya çıkabilen bağışıklık sorunları veya tümörlere dair hiçbir belirti olmadığını gösterdi.

Kök hücrelerin kendisiyle ilgili herhangi bir olumsuz olay görülmedi, ancak bu tür göz ameliyatlarında görülen tipik komplikasyonlardan birkaçı mevcuttu.

Önemli bir şekilde, her hastanın nakil yapılan gözünde, diğerinde görülmeyen bir görme iyileşmesi görüldü; bu da kök hücrelerin bilim insanlarının umduğu şeyi tam olarak yaptığını gösteriyor.

Tedaviden bir yıl sonra, görme yeteneği en kötü olan üç katılımcı, göz çizelgesinde denemenin başlangıcındakinden ortalama 21 harf daha fazla görebildi.

Michigan Medicine’de hekim-bilim insanı ve göz doktoru olan Rajesh Rao, “Güvenlik verilerinden memnun olsak da, asıl heyecan verici olan görme yetilerinin de iyileşiyor olmasıydı. Yetişkin kök hücre kaynaklı RPE nakli yapılan ve en ağır şekilde etkilenen hastalardaki görme kazanımının büyüklüğü bizi şaşırttı. Bu düzeyde bir görme kazanımı, ileri kuru tip AMD’li bu hasta grubunda görülmedi.” diyor.

Çalışma, daha yüksek dozlar (150.000 ve 250.000 hücre) alan hastaları izlemeye devam ediyor. Bu dozların da güvenli olduğu kabul edilirse, Rao ve ekibinin insan testlerini genişletip genişletemeyeceğini belirlemeye yardımcı olacak.

Derleyen: Damla Şayan