Viagra denince aklınıza ne gelir? Büyük ihtimalle erektil disfonksiyon. Belki kalp damar sağlığı. Peki ya çocuklarda görülen ölümcül bir beyin hastalığının tedavisi? Almanya’dan gelen yeni bir araştırma, bu tanıdık ilacın bambaşka bir alanda çığır açabileceğini gösteriyor.

Charité Üniversite Hastanesi (Berlin) öncülüğünde yürütülen ve 31 Mart’ta prestijli Cell dergisinde yayımlanan çalışma, Viagra’nın etken maddesi sildenafilin Leigh sendromu hastalarında kayda değer iyileşmeler sağladığını ortaya koydu.

Leigh Sendromu Nedir?

Leigh sendromu, genellikle bebeklik veya erken çocukluk döneminde ortaya çıkan nadir bir metabolik hastalık. Hücrelerin enerji santrali olan mitokondrilerdeki bozukluktan kaynaklanıyor. Yaklaşık her 36.000 doğumda bir görülüyor ve Avrupa kriterlerine göre “nadir hastalık” sınıfında yer alıyor.

Hastalığın belirtileri yıkıcı: nöbetler, kas güçsüzlüğü, felç, yutma güçlüğü, solunum problemleri ve gelişim geriliği. En kötüsü, hastalık zamanla ilerliyor ve birçok çocuk tanıdan birkaç yıl sonra hayatını kaybediyor. Şu anda hastalığın seyrini değiştirebilecek onaylanmış bir tedavi yok.

5.500 İlaçtan Viagra Ana Maddesi Sildenafil Öne Çıktı

Araştırma ekibi, Leigh sendromlu hastaların deri hücrelerini yeniden programlayarak sinir hücrelerine dönüştürdü. Bu hücreler, hastalığın metabolik bozukluklarını laboratuvar ortamında taklit ediyordu. Ardından halihazırda onaylı veya güçlü güvenlik verisine sahip 5.500’den fazla bileşik bu hücreler üzerinde test edildi.

Çalışmanın baş yazarlarından Dr. Ole Pless (Fraunhofer Translasyonel Tıp ve Farmakoloji Enstitüsü), “Bu, Leigh sendromu tedavisi için şimdiye kadar yapılmış en büyük ilaç taraması. Sildenafil, diğer ilaçların yanı sıra sinir hücrelerinin elektriksel işlevselliğini iyileştirdi” dedi.

Sildenafil yalnızca hücre düzeyinde değil, beyin organoidlerinde (üç boyutlu minyatür beyin modellerinde) sinir hücresi büyümesini destekledi. Leigh sendromu mutasyonu taşıyan fare ve domuz modellerinde ise enerji metabolizmasını düzeltti ve yaşam süresini uzattı.

Altı Hastada Dikkat Çekici Sonuçlar

Laboratuvar bulgularının ardından ekip, 9 aylık bebekten 38 yaşındaki yetişkine kadar altı Leigh sendromu hastasında bireysel tedavi denemesi başlattı. Sildenafilin çocuklarda uzun süreli kullanımına ilişkin güvenlik verisinin zaten mevcut olması — ilaç pulmoner hipertansiyon tedavisinde çocuklara onaylı — bu kararı kolaylaştırdı.

Sonuçlar şaşırtıcıydı:

• Hastaların çoğunda birkaç ay içinde kas gücü arttı
• Bir çocuğun yürüme mesafesi 500 metreden 5.000 metreye çıktı — tam on kat artış
• Bir hastada neredeyse her ay tekrarlayan metabolik krizler tamamen durdu
• Bir başka hasta artık epileptik nöbet geçirmedi
• İki hastada bilişsel yeteneklerde küçük iyileşmeler kaydedildi
• Tedavi genel olarak iyi tolere edildi; yalnızca bir hasta cilt döküntüsü nedeniyle tedaviyi bıraktı

Araştırmanın klinik liderlerinden Prof. Markus Schuelke (Charité Çocuk Nörolojisi Bölümü), sonuçları şöyle değerlendirdi: “Sildenafil tedavisi gören bir çocukta yürüme mesafesi 500 metreden 5.000 metreye çıktı. Bir diğer çocukta neredeyse her ay yaşanan metabolik krizler tamamen baskılandı. Bu etkiler, Leigh sendromu hastalarının yaşam kalitesini önemli ölçüde artırıyor.”

Avrupa İlaç Ajansı Harekete Geçti

Çalışmanın gücünü gösteren önemli bir gelişme daha var: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), sildenafili Leigh sendromu için “yetim ilaç” statüsüne aldı. Bu statü, nadir hastalıklar için veriliyor ve ilacın geliştirme sürecini hızlandırıyor. Daha düşük başvuru ücretleri ve onay sonrası 10 yıllık pazar münhasıriyeti gibi teşvikler sunuyor.

Araştırma ekibi şimdiden bir sonraki adıma geçti. SIMPATHIC adlı AB destekli proje kapsamında, birden fazla Avrupa ülkesinde 60 ila 70 hastayla plasebo kontrollü geniş çaplı bir klinik deneme planlanıyor. Denemelerin bu yıl içinde başlaması hedefleniyor.

Eski İlaç, Yeni Umut

Sildenafil, 1998’de Pfizer tarafından Viagra markasıyla piyasaya sürüldüğünde dünyayı sarstı. Ancak ilacın hikâyesi bundan çok daha fazlası. Pulmoner hipertansiyondan Raynaud fenomenine kadar farklı alanlarda kullanılıyor. Şimdi de nadir bir çocukluk hastalığında umut ışığı olarak karşımıza çıkıyor.

Prof. Schuelke temkinli ama umutlu: “Bu ilk gözlemleri daha kapsamlı bir çalışmayla doğrulamamız gerekecek. Ancak bu ciddi kalıtsal hastalığın tedavisi için umut vadeden bir ilaç adayı bulmuş olmaktan çok memnunuz.”

Bazen en büyük tıbbi atılımlar, en beklenmedik yerlerden geliyor.

Bu haberi yaparken yararlandığımız kaynaklar:

• ScienceDaily, “This Viagra ingredient just did something remarkable for a deadly childhood disease” (31 Mart 2026) — https://www.sciencedaily.com/releases/2026/03/260331001107.htm
• Cell, Pless, Schuelke, Prigione et al. (2026), DOI: 10.1016/j.cell.2026.02.008
• EARA, “Drug behind Viagra improves rare childhood disease” (31 Mart 2026) — https://www.eara.eu/news/drug-behind-viagra-improves-rare-childhood-disease
• AOL / New York Post, “Viagra may treat deadly disease in children” (31 Mart 2026) — https://www.aol.com/articles/viagra-may-treat-deadly-disease-144501291.html