Araştırmacılar, glokomla ilişkili giderek körlüğe neden olan yüksek göz basıncını tedavi etmenin bir yolunu geliştirmek için gen terapisini kullandı.
Glokomda görülen yüksek göz basıncı yavaş yavaş körlüğe yol açar. Bazıları için ilk basamak tedavi olan göz damlaları işe yaramayabilir. Dünya çapında 80 milyon insanı etkileyen glokom, genellikle göz içi basıncının (GİB) yükselmesinden kaynaklanır. Glokomlu kişi sayısının 2040 yılına kadar 110 milyona yükselmesi bekleniyor.
Göz sürekli olarak aköz humor adı verilen, gözün şeklini korumasına yardımcı olan ve gözü besleyen bir sıvı üretir. Sıvı, ön kamara açısı veya drenaj açısı yoluyla gözün dışına boşaltılır. Drenaj açısı hasar görürse, göz boşaltabileceğinden daha fazla aköz hümör üretir ve optik sinire geri dönüşü olmayan bir şekilde zarar vererek körlüğe yol açabilecek yüksek GİB’ye neden olur.
Glokom için ilk basamak tedavi, GİB’yi düşüren bir prostaglandin analoğundan yapılmış göz damlalarıdır. Ancak, insanların %25 ila %50’si tedaviye yanıt vermez ve göz tansiyonları yüksek kalmaya devam eder.
Trinity College Dublin’deki araştırmacılar, glokom tedavisinde büyük umut vaat eden GİB’yi düşürmeye yönelik yeni bir gen terapisi tabanlı yaklaşım geliştirmek için biyoteknoloji şirketi Exhaura Ltd. ile iş birliği yaptı.
Çalışmanın sorumlu yazarı Matthew Campbell, “Bu heyecan verici proje, akademi ve endüstri arasındaki boşluğu doldurmamızı ve gelecekteki hastalar için büyük umut vaat ettiğine inandığımız son teknoloji bir terapi geliştirmek için bir gen terapisi şirketiyle çok yakın çalışmamızı sağladı.” dedi.
Araştırmacılar, değiştirilmiş genetik materyali dokulara ve hücrelere iletmek için zarfsız bir virüs kullanan biyomühendislik ürünü bir araç olan adeno-ilişkili virüs (AAV) kullandılar. Teslimattan sonra, değiştirilmiş genler bu dokular veya hücreler için yeni talimatlar oluşturarak hastalığın tedavisine yardımcı olacak.
Burada araştırmacılar, gözden aköz hümör çıkışını başlatmaya yardımcı olan matriks metalloproteinaz-3 (MMP-3) enzimini üretme talimatlarını iletmek için AAV kullandılar.
Araştırmacılar deneylerine fareler üzerinde, gözün arka kısmına AAV enjekte ederek başladılar. AAV’nin aracılık ettiği MMP-3’teki artışın sıvının dışarı akışını artırdığını ve GİB’yi düşürdüğünü buldular. Tedaviyi insan donör göz bebekleri üzerinde test ettiklerinde, dışarı akışın arttığını da gözlemlediler.
Araştırmacılar, bu noktaya gelmek için yıllarca süren araştırmaların buna değdiğini ve çalışmanın bulgularının umut verici olduğunu söylüyor.
Çalışmanın başyazarı Jeffrey O’Callaghan, “Gen terapisi kullanarak glokomu tedavi etmeye yönelik yeni yaklaşımımız, yedi yılı aşkın bir araştırmanın sonucudur. Bu tedavinin diğer kör edici göz hastalıklarına yönelik tedavilerin geliştirilmesinin önünü açacağını umuyoruz.” dedi.
Çalışma, Science Advances dergisinde yayımlandı.
Derleyen: Hatice Bulut
