ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), tedavisi en güç kanser türlerinden biri olan metastatik pankreas kanserine karşı geliştirilen daraxonrasibi onayladı. Rasonque markasıyla satışa sunulacak ağızdan alınan ilaç, pankreas tümörlerinin büyük bölümünün büyümesinde rol oynayan RAS proteinlerini hedefliyor.

FDA’nın 26 Ağustos 2026 tarihli kararı, daha önce en az bir sistemik tedavi alan veya çoklu ilaç içeren sistemik tedavilere uygun olmayan yetişkin metastatik pankreas adenokarsinomu hastalarını kapsıyor. İlaç şimdilik ABD’de bu hasta grubu için kullanılabilecek.

Medyan sağkalım 6,7 aydan 13,2 aya yükseldi

Onayın temelini, daha önce tedavi görmüş 500 metastatik pankreas adenokarsinomu hastasının katıldığı RASolute 302 adlı üçüncü aşama klinik çalışma oluşturdu.

Katılımcılar rastgele iki gruba ayrıldı. Bir gruba günde bir kez 300 miligram daraxonrasib verilirken diğer gruba doktorun seçtiği standart kemoterapi tedavilerinden biri uygulandı.

Çalışmanın genel katılımcı grubunda daraxonrasib kullananların medyan genel sağkalım süresi 13,2 ay olurken standart kemoterapi uygulananlarda bu süre 6,7 ayda kaldı. Hastalığın ilerlemeden kontrol altında tutulduğu medyan süre daraxonrasib grubunda 7,2 ay, kemoterapi grubunda ise 3,6 ay olarak hesaplandı. Tedaviye objektif yanıt oranı daraxonrasib kullananlarda yüzde 30’a ulaşırken kemoterapi alanlarda yüzde 11’de kaldı. Daraxonrasib ayrıca çalışma süresince ölüm riskini kemoterapiye kıyasla yüzde 60 azalttı. Sonuçların istatistiksel olarak anlamlı olduğu bildirildi.

Buradaki “sağkalımı ikiye katladı” ifadesi, çalışmadaki iki grubun medyan sağkalım sürelerinin karşılaştırılmasına dayanıyor. Bu sonuç, ilacı kullanan her hastanın kesin olarak iki kat daha uzun yaşayacağı anlamına gelmiyor. Bireysel sonuçlar hastalığın özelliklerine, kişinin genel sağlık durumuna ve daha önce uygulanan tedavilere göre değişebiliyor.

Uzun süredir hedef alınamayan RAS proteinlerini engelliyor

Kanser hücrelerinin kontrolsüz büyümesi farklı etkenlerden kaynaklanabiliyor. Pankreas adenokarsinomlarının büyük bölümünde ise hücrelerin büyümesini kontrol eden RAS proteinlerindeki değişiklikler önemli rol oynuyor. Ancak bilim insanları uzun yıllar boyunca RAS’ı ilaçlarla etkili ve güvenli biçimde hedeflemekte zorlandı.

Daraxonrasib, yalnızca tek bir mutasyona yönelmek yerine farklı RAS biçimlerini aynı anda engellemek üzere geliştirildi. FDA onayı da sadece belirli bir RAS mutasyonu saptanan hastalarla sınırlandırılmadı. Başka bir ifadeyle tedavinin kullanılabilmesi için eşlikçi bir genetik testle belirli bir RAS mutasyonunun gösterilmesi gerekmiyor.

Daraxonrasibin pankreas kanserinde onaylanan ilk geniş kapsamlı RAS hedefli tedavi olması, kararı yalnızca yeni bir ilaç onayı olmaktan çıkarıyor. Bu yaklaşımın gelecekte RAS değişiklikleriyle bağlantılı akciğer ve kolorektal kanserler gibi başka tümörlerde de etkili olup olmayacağı araştırılıyor.

İlaç kimler için onaylandı?

Rasonque, pankreas kanseri teşhisi konulan bütün hastalarda birinci basamak tedavi olarak onaylanmadı. FDA’nın kararı, daha önce en az bir sistemik tedavi alan veya çoklu ilaç içeren sistemik tedaviye uygun bulunmayan yetişkin metastatik pankreas adenokarsinomu hastalarını kapsıyor.

Dolayısıyla ilaç mevcut aşamada çoğunlukla hastalığı önceki tedavinin ardından ilerleyen veya yoğun kombinasyon tedavilerini kaldıramayacak hastalar için yeni bir seçenek oluşturuyor. Daraxonrasibin ilerleyen yıllaamak tedaviye dönüşüp dönüşmeyeceğini ise devam eden klinik araştırmalar belirleyecek.

Daraxonrasibin yan etkileri bulunuyor

Daraxonrasibin klinik araştırmada genel olarak yönetilebilir bir güvenlik profili gösterdiği belirtilse de ilaç yan etkisiz değil. FDA’nın bildirdiği en yaygın yan etkiler arasında deri döküntüsü, ishal, ağız içi iltihabı ve yaralar, bulantı, yorgunluk, kusma, karın ağrısı, ödem, iştah azalması ve kanama bulunuyor. İlacın reçete bilgilerinde ayrıca ciddi cilt ve yumuşak doku reaksiyonları, sindirim sistemi delinmesi ve interstisyel akciğer hastalığı gibi daha ağır risklere ilişkin uyarılar da yer alıyor.

Yeni bir tedavi seçeneği ancak kesin çözüm değil

Daraxonrasib pankreas kanserini tamamen ortadan kaldıran bir tedavi değil. Bununla birlikte ileri evre hastalarda medyan sağkalımı yaklaşık iki katına çıkarması, hastalığın ilerlemesini geciktirmesi ve kemoterapiden daha yüksek yanıt oranı sağlaması önemli bir gelişme olarak değerlendiriliyor.

FDA, ilacı planlanan karar tarihinden yaklaşık 6,5 ay önce onayladı. Daraxonrasib ABD dışında henüz ruhsatlandırılmış değil; Avrupa ve diğer bölgelerdeki düzenleyici değerlendirmeler devam ediyor. İlacın daha erken hastalık evrelerinde, birinci basamak tedavide veya başka ilaçlarla birlikte kullanılıp kullanılamayacağını gelecekteki araştırmalar gösterecek.

Derleyen: Yağmur Saatcı